Vậy là lại sắp sửa hết năm 2022 và trên Gizmodo vừa chia sẻ các thành tựu mà họ cho là đột phá của ngành y học trong năm vừa qua. Tuy một số nghiên cứu có tính đột phá này mới chỉ ở bước thử nghiệm, nhưng chúng đều được coi là tiền đề để giúp việc nâng cao chất lượng cuộc sống, chất lượng chăm sóc và hy vọng sống sót của người bệnh trở nên tốt hơn. Dưới đây là danh sách những đột phá này, anh em có thể tham khảo.
Ghép tạng lợn cho người bệnh
Nhiều nhóm nghiên cứu đã và đang có những bước tiến lớn trong việc ghép tạng chéo từ động vật sang người, hay còn được gọi là xenotransplantation. Lý do họ có những tiến bộ này là giờ họ tập trung vào biến đổi gen trên lợn để có thể khớp sát nhất có thể đối với gen của người, nhằm giảm việc đào thải.
Vào đầu năm nay các nhà khoa học tại trường đại học Alabama đã là nhóm đầu tiên đăng tải nghiên cứu cho ghép 2 thận của lợn cho 1 bệnh nhân đã bị chết não. Vào tháng 3 thì có 1 bệnh nhân bị bệnh nan y được ghép tim lợn đã biến đổi gen. Tuy ông này đã tử vong sau đó 2 tháng nhưng nó cho thấy những điều tưởng chừng bất khả thi đang dần trở thành sự thực.
Chữa rụng tóc với cách gây ứng chế tế bào JAK
Đây cũng là 1 câu chuyện dài để đem lại mái tóc dày cho người bị rụng tóc. Đến tháng 6 vừa rồi FDA đã chính thức phê chuẩn cho dùng thuốc baricitinib như thuốc gây ức chế tín hiệu tế bào Janus kinase, hay còn gọi là JAK, trong chuỗi phản ứng JAK-STAT cho các trường hợp bị bệnh rụng tóc nặng.
Năm nay FDA cũng đã phê duyệt 1 số thuốc liên quan đến xử lý JAK được dùng trong da liễu. Dự kiến thời gian tới sẽ có nhiều nhóm hoàn tất các nghiên cứu và qua đó đưa cách chữa trị này ra diện rộng hơn, hợp giá tiền hơn.
Dùng kính áp tròng để đưa thuốc vào cơ thể
Vào tháng 3 năm nay FDA đã phê chuẩn cho 1 loại kính áp tròng không chỉ giúp tăng thị lực mà còn giúp đưa thuốc trực tiếp lên mắt. Đây là sản phẩm của Johnson & Johnson và bán như 1 phần của thương hiệu Acuvue chuyên về kính mắt, nhất là kính áp tròng. Dạng thuốc được phóng thích qua kính áp tròng là ketotifen, 1 dạng thuốc kháng histamine giúp giảm nguy cơ đau mắt do dị ứng trong vòng 12 giờ.
Có thể ứng dụng ban đầu này khá đơn giản, nhưng các bác sỹ hy vọng với sự tiến bộ công nghệ cách “uống” thuốc này sẽ giúp chữa những căn bệnh nguy hiểm như đục thuỷ tinh thể hay glaucoma. Đây là những bệnh nếu không được chữa trị kịp thời sẽ làm người bệnh bị mù vĩnh viễn.
Dùng liệu pháp gen để chữa bệnh máu khó đông
Cũng ngay tháng 11 vừa qua FDA đã phê duyệt liệu pháp điều trị đầu tiên trên thế giới đối với bệnh máu khó đông do giảm yếu tố XI, thường gọi là Hemophilia B. Phác đồ điều trị chỉ dùng 1 liều thuốc có mức giá lên tới 3.5 triệu đô cho mỗi bệnh nhân này được gọi là Hemgenix, nhằm cung cấp một bản sao có khả năng hoạt động của gen vào thay cho những gen bị rối loạn chức năng ở những người mắc bệnh máu khó đông B.
Giờ đây vấn đề chính đó là làm cách nào có thể giảm giá để có thể tiếp cận được nhiều người hơn.
Thuốc polypill giá rẻ giúp giảm nguy cơ bệnh tim hoàn thành thử nghiệm lâm sàng
Việc viên thuốc 3 trong 1 dành cho bệnh tim có tên polypill đã vượt qua thử nghiệm lâm sàng là tin rất vui đối với những người có nguy cơ bị đau tim hay đột quỵ. Thử nghiệm lâm sàng tại nhiều quốc gia trên những người có tiền sử bệnh tim cho thấy nó thực sự có thể phòng ngừa nguy cơ đột quỵ, đau tim hay 1 số bệnh về tim khác.
Điểm đàng chú ý ở đây là polypill được hợp thành từ aspirin, atorvastatin và thuốc ức chế ACE ramipril, tất cả đều là những dạng thuốc thông dụng, không quá đắt đỏ. Việc này giúp giá thành thuốc được giảm xuống đáng kể và qua đó sẽ tiếp cận được nhiều người bệnh hơn nữa.
Chữa bệnh do đột biến gen ngay từ trong bụng mẹ
Các bác sỹ tại Mỹ và Canada vào tháng 11 chia sẻ họ là những người đầu tiên thành công trong việc chữa được căn bệnh Pompe ngay khi bệnh nhân mới chỉ là thai nhi đang nằm trong bụng mẹ. Căn bệnh di truyền này làm cho người bị mắc không thể phân hủy được lượng glycogen được tích trữ trong cơ thể, làm cho chúng tích lại dần dần.
Việc này sẽ làm người bệnh gặp phải sẽ chết hoặc bị các vấn đề về phát triển trong những năm sau này, bất kể họ có được điều trị ngay sau khi sinh. Bệnh nhi được sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen ngay trong cơ thể mẹ này đã sống và phát triển bình thường, khác với người chị bị mất trước đó. Em đạt các cột mốc phát triển khi được 2 tuổi và sẽ tiếp tục dùng liệu pháp thay thế enzyme trong thời gian tới.
Sử dụng virus để chống lại ung thư
Công ty Replimune vào tháng 9 đã chia sẻ kết quả của bước 1 thử nghiệm lâm sàng giúp chữa trị ung thư theo 1 cách khác, đó là dùng virus để chống lại căn bệnh này. Phương pháp điều trị này có tên là RP2, dùng 1 chủng virus herpes simplex 1, là dạng virus gây ra bệnh herpes đường miệng ở người, đã được tinh chỉnh để đánh các tế bào ung thư. Cách thức hoạt động sẽ là RP2 vừa tự xử lý những tế bào này vừa tăng cường khả năng của hệ miễn dịch trong việc ngắm tới và xử lý ung thư.
Trong số 39 bệnh nhân tham gia thử nghiệm có 10 người có vẻ có phản ứng với thuốc, làm những tế bào này dừng phát triển hoặc thu nhỏ lại, có 1 bệnh nhân thì đã khỏi hoàn toàn và thành quả kéo dài trong 15 tháng. Hiện đang có nhiều công ty, tổ chức đang nghiên cứu theo hướng này. Hy vọng chúng ta sẽ có được 1 thứ vũ khí mới để chống lại căn bệnh ung thư trong thời gian tới.
Chữa béo phì bằng thuốc
Eli Lilly vào hồi tháng 5 thông báo kết quả của bước 3 thử nghiệm lâm sàng dạng thuốc chống đái tháo đường dạng 2 và chống béo phì có tên Tirzepatide. Những người tham gia thử nghiệm đã giảm tới 22% trong lượng cơ thể, vượt qua mức giảm trung bình những người ăn kiêng hay tập thể dục thường đạt được.
FDA xung đã phê duyệt dùng thuốc này bán dưới cái tên Mounjaro trong chữa trị đái tháo đường dạng 2 và Eli Lilly dự kiến sẽ xin được phê duyệt từ FDA cho dùng với người béo phì vào tháng 3 năm sau. Hiện cũng có nhiều công ty nghiên cứu dạng thuốc này, ví dụ như Novo Nordisk cũng cho ra thuốc Wegovy chữa béo phì vào năm ngoái với mức giá 1 nghìn đô mỗi tháng.
Tìm ra nguyên nhân có thể gây nên đa xơ cứng rải rác trong rối loạn thần kinh
Đây là 1 tình trạng bệnh làm giảm các chức năng thần kinh do não bộ và tủy sống bị hệ miễn dịch tấn công nhầm các chất myelin bao bọc dây thần kinh. Dần dần nó làm người bệnh mệt mỏi, suy giảm nhận thức, mờ mắt, song thị, đi lại khó khăn… Một nhóm gồm nhiều nhà nghiên cứu đã cùng hợp tác và đưa ra nguyên nhân của căn bệnh này là do bị nhiễm virus Epstein-Barr.
Những người bị nhiễm virus này có nguy cơ mắc đa xơ cứng cao hơn nhiều với những người không bị nhiễm. Nhiều chuyên gia cũng đồng ý với kết luận này và dự kiến tập trung nghiên cứu để đưa ra các biện pháp điều trị phù hợp, và có thể sẽ có vaccine chống lại virus EPV trong tương lai.
Sử dụng liệu pháp tế bào CAR T với hy vọng chữa được lupus
Các nhà khoa học Đức vào tháng 9 có chia sẻ 1 thử nghiệm lâm sàng trên diện nhỏ nhưng có kết quả tốt và được ca ngợi có thể đem đến 1 kỷ nguyên mới trong chữa trị lupus. Nhóm nghiên cứu đã biến đổi gen T của người bệnh trong phòng lab nhằm giúp nó có thể ngắm đến 1 số loại ung thư hơn rồi đưa ngược trở lại cơ thể. Họ gọi đấy là liệu pháp tế bào CAR T và kết quả cho thấy nó có khả năng đẩy lùi tiến triển của bệnh lên đến 17 tháng.
Toàn bộ các bệnh nhân đều có những cải thiện nhất định của bệnh. Các nhà nghiên cứu đưa ra giả thuyết những tế bào T được biến đổi này đã ngắm tới cả những tế bào miễn dịch bị sai lệch, vốn là thứ gây nên hiện tượng tự miễn dịch dẫn đến lupus. Vẫn còn nhiều thứ để xác định việc này có đúng như những gì họ nghĩ hay không. Tuy nhiên nó cũng cho thấy 1 hướng đi nữa của biện pháp biến đổi gen để chữa các bệnh mãn tính.
Source: Tinh Tế